Desenvolupament de teràpies farmacològiques per a la distròfia miotònica de tipus 1

L’objectiu del projecte és avançar en el desenvolupament d’un conjunt de candidats a fàrmacs, identificats en projectes anteriors, per a la distròfia miotònica de tipus 1 (DM1). En els darrers anys, l’estudi de les bases moleculars d’aquesta malaltia minoritària s’ha consolidat com una de les principals línies de recerca del Laboratori de Disseny Molecular. Des de 2010, i amb col·laboració amb la Universitat de Valencia, s’han obtingut tres projectes de recerca en diferents convocatòries competitives . Actualment, encara estan vigents dos projectes de recerca relacionats en l’àmbit d’estudi que financen només parcialment les activitats de caràcter experimental i no les activitats previstes en aquesta sol·licitud. Els candidats a fàrmacs proposats anteriorment presenten una sèrie de limitacions referents a l’activitat i toxicitat; i d’altra banda, els pèptids específicament dissenyats s’han fet el seu lloc en la cerca de nous agents terapèutics per a DM1. Per aquests motius, en el present projecte es desitja millorar el disseny de les molècules candidates per mitjà de tècniques de modelatge molecular. Així mateix, és necessari incorporar dins de l’esquema de treball els pèptids i peptoides. Aquest últim punt mereix una atenció especial, donat que l’elevada flexibilitat d’aquest tipus de molècules dificulten el seu estudi computacional. Amb aquest projecte es desitja finançar una beca d’iniciació a la recerca d’un estudiant que ajudi a tirar endavant el projecte, l’adquisició de programari indispensable per dur-lo a terme i la publicació dels resultats obtinguts en revistes d’alt impacte.

L’objectiu del projecte és avançar en el desenvolupament d’un conjunt de candidats a fàrmacs, identificats en projectes anteriors, per a la distròfia miotònica de tipus 1 (DM1). En els darrers anys, l’estudi de les bases moleculars d’aquesta malaltia minoritària s’ha consolidat com una de les principals línies de recerca del Laboratori de Disseny Molecular. Des de 2010, i amb col·laboració amb la Universitat de Valencia, s’han obtingut tres projectes de recerca en diferents convocatòries competitives . Actualment, encara estan vigents dos projectes de recerca relacionats en l’àmbit d’estudi que financen només parcialment les activitats de caràcter experimental i no les activitats previstes en aquesta sol·licitud. Els candidats a fàrmacs proposats anteriorment presenten una sèrie de limitacions referents a l’activitat i toxicitat; i d’altra banda, els pèptids específicament dissenyats s’han fet el seu lloc en la cerca de nous agents terapèutics per a DM1. Per aquests motius, en el present projecte es desitja millorar el disseny de les molècules candidates per mitjà de tècniques de modelatge molecular. Així mateix, és necessari incorporar dins de l’esquema de treball els pèptids i peptoides. Aquest últim punt mereix una atenció especial, donat que l’elevada flexibilitat d’aquest tipus de molècules dificulten el seu estudi computacional. Amb aquest projecte es desitja finançar una beca d’iniciació a la recerca d’un estudiant que ajudi a tirar endavant el projecte, l’adquisició de programari indispensable per dur-lo a terme i la publicació dels resultats obtinguts en revistes d’alt impacte.